■醫(yī)生為患兒注射諾西那生鈉。
臺(tái)海網(wǎng)1月9日訊 據(jù)廈門晚報(bào)報(bào)道 7日上午，樂樂（化名）打完針后問媽媽:“以后我是不是就能走路了，可以和同學(xué)們一起玩了？”聽到女兒這句話，吳女士忍不住掉下眼淚，她說:“全家人等這一針等得太不容易了！”
8歲的樂樂是諾西那生鈉注射液納入醫(yī)保后的我市首例注射者。這種治療脊髓型肌萎縮癥（SMA）的藥品，此前打一針的費(fèi)用近70萬元，1月1日起正式納入醫(yī)保藥品目錄后，費(fèi)用降至3萬多元。
樂樂是一名脊髓型肌萎縮癥（SMA）患者，SMA是一種常染色體隱性遺傳病，主要表現(xiàn)為進(jìn)行性肌無力和肌萎縮，進(jìn)而出現(xiàn)吞咽、呼吸功能的喪失，甚至危及生命。市婦幼保健院自2007年開始，實(shí)驗(yàn)室登記在案的SMA患者約80人。這次國(guó)家醫(yī)保政策的大力支持惠及廣大SMA患兒，據(jù)最新統(tǒng)計(jì)，約有24名SMA患兒選擇在該院接受諾西那生鈉治療。當(dāng)天，包括樂樂在內(nèi)，共有4名SMA患兒在市婦幼保健院注射了諾西那生鈉注射液。
據(jù)悉，諾西那生鈉注射液于2019年2月進(jìn)入中國(guó)，患者需要在前63天注射4針，往后每4個(gè)月注射1針，終身用藥。“得知諾西那生鈉納入醫(yī)保，我都哭了！”樂樂的媽媽吳女士說，2015年女兒確診，因?yàn)闊o法走路，剛上小學(xué)時(shí)，她的爸爸辭了工作，每天抱著她去學(xué)校，在學(xué)校陪著她。到小學(xué)二年級(jí)，她的爸爸去工作了，換媽媽抱著她上下學(xué)，奶奶在課間去學(xué)校探望。“現(xiàn)在女兒的救命藥我們有能力用了，未來要更加努力，配合醫(yī)生的康復(fù)治療，期待孩子可以站起來。”吳女士說。
市婦幼保健院兒內(nèi)科副主任醫(yī)師陸妹是樂樂的主治醫(yī)師，她表示，以前會(huì)通過康復(fù)訓(xùn)練幫助患兒維持正常的身體機(jī)能，但沒有藥物治療僅靠康復(fù)訓(xùn)練是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠的，病情還是會(huì)發(fā)展，希望用藥以后可以更好地改善SMA患兒的肌力，增加他們的運(yùn)動(dòng)能力。接下來，醫(yī)院會(huì)對(duì)注射藥物的患兒進(jìn)行跟蹤，對(duì)整體治療效果進(jìn)行評(píng)估，并協(xié)調(diào)團(tuán)隊(duì)給予患兒綜合治療。
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2021年12月，包括諾西那生鈉注射液在內(nèi)的7個(gè)罕見病藥品談判成功，納入新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。在此次談判過程中，一位醫(yī)保談判專家因“靈魂砍價(jià)”而備受關(guān)注。
據(jù)了解，2018年以來國(guó)家醫(yī)療保障局每年一次動(dòng)態(tài)調(diào)整醫(yī)保藥品目錄，罕見病用藥也在調(diào)入之列。同時(shí)，通過對(duì)罕見病藥品談判準(zhǔn)入，罕見病用藥價(jià)格大幅降低。（文/圖 記者 吳笛）
