2022年元旦，國(guó)家新版藥品目錄（2021）在福建正式執(zhí)行，高價(jià)罕見(jiàn)病藥物進(jìn)醫(yī)保新政當(dāng)日落地。近日，家住福建泉州的18歲脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者小楓（化名），在福建醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院接受該罕見(jiàn)病“救命藥”諾西那生鈉的第一針注射。據(jù)估計(jì)，新政執(zhí)行后，小楓的年治療費(fèi)用經(jīng)報(bào)銷將從近140萬(wàn)元下降到10萬(wàn)元以下。

諾西那生鈉注射液。人民網(wǎng) 錢嘉禾攝

據(jù)悉，此前2019年，脊髓性肌萎縮癥(SMA)的治療藥物諾西那生鈉在我國(guó)上市，但由于沒(méi)有進(jìn)入醫(yī)保，每支藥物患者需要自費(fèi)近70萬(wàn)元。同時(shí)，對(duì)于脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者的治療，第一年需注射6針，此后每年注射3針，因此，即使在當(dāng)?shù)馗飨嚓P(guān)機(jī)構(gòu)的扶持下，第一年全年治療費(fèi)用仍高達(dá)近140萬(wàn)，并且要終身用藥。

小楓的父親陳先生介紹，小楓出生于2003年，1歲后雙腳逐漸失去力氣，出現(xiàn)步態(tài)異常、上樓梯十分費(fèi)勁等癥狀，最終在福建醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院被確診為脊髓性肌萎縮癥(SMA)。

據(jù)了解，脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一類由脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無(wú)力、肌萎縮的疾病，臨床表現(xiàn)為進(jìn)行性、對(duì)稱性，肢體近端為主的肌無(wú)力與肌萎縮，智力發(fā)育及感覺(jué)均正常。

面對(duì)“天價(jià)”般的醫(yī)藥費(fèi)，曾經(jīng)的“救命藥”對(duì)小楓一家來(lái)說(shuō)遙不可及，“患病18年來(lái)，小楓只能通過(guò)普通藥物和康復(fù)訓(xùn)練來(lái)控制病情，我們時(shí)常擔(dān)心他突然‘離去’。”陳先生哽咽著說(shuō)道。

醫(yī)生正協(xié)助小楓進(jìn)行康復(fù)訓(xùn)練。人民網(wǎng) 錢嘉禾攝

但希望的曙光終究還是來(lái)了。在2021年11月中旬國(guó)家醫(yī)保藥品目錄的談判中，脊髓性肌萎縮癥(SMA)“天價(jià)救命藥”的單支價(jià)格降到3.3萬(wàn)元。2021年12月3日，2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整工作也順利結(jié)束，7種罕見(jiàn)病用藥通過(guò)談判方式進(jìn)入醫(yī)保目錄，其中就包括諾西那生鈉注射液。

國(guó)家醫(yī)保局相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，中國(guó)新生兒罕見(jiàn)病脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者每年新增1200人，存量患者約3萬(wàn)人。諾西那生鈉注射液談判結(jié)果生效后，國(guó)家醫(yī)保局每年約投入20億元 ，預(yù)計(jì)給患者減負(fù)超130億元。

1月2日下午，福建醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師陳萬(wàn)金為小楓順利注射了諾西那生鈉的第一針。陳萬(wàn)金介紹，罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保后，價(jià)格大幅度下降，使用罕見(jiàn)病藥品的患者覆蓋面更大。目前，福建已登記脊髓性肌萎縮癥(SMA)病例100余例，其中，強(qiáng)烈希望注射該藥品的病例近50例，且數(shù)據(jù)仍在不斷增加。截至1月4日，福建已注射8例。

“消除恐懼的最好辦法就是微笑面對(duì)恐懼。”小楓說(shuō)，如今自己終于用上夢(mèng)寐以求的“救命藥”，并重拾對(duì)生命熱切的期望，“我現(xiàn)在很激動(dòng)，希望用藥后能慢慢康復(fù)，像正常人一樣生活。”（錢嘉禾）

來(lái)源:人民網(wǎng)