“有機會長期使用新藥了，這是重癥肌無力患者的福音！”近日，年過六旬的市民劉大娘在福州市第一總醫(yī)院接受創(chuàng)新藥艾加莫德注射液治療后動情地說。

這是福州市屬醫(yī)院在去年12月13日國家醫(yī)保藥品目錄公布后，首次把艾加莫德注射液用于重癥肌無力患者的臨床治療，從而把重癥肌無力患者使用該藥的年自付費用，從以前的一年40余萬元，降至最低5萬元至6萬元。

今年2月29日是第17個國際罕見病日，主題是“關注罕見、點亮生命之光，弱有所扶、踐行人民至上”。

如今，在福建醫(yī)保部門與醫(yī)療機構(gòu)的無縫銜接下，越來越多通過談判納入國家醫(yī)保藥品目錄的罕見病藥品在福建落地。

去年底，國家醫(yī)保目錄新增15種罕見病藥品

超80種罕見病藥品落地福建

2021年12月初，國家醫(yī)保談判代表與藥企代表“靈魂砍價”的新聞和視頻走紅網(wǎng)絡。隨后公布的國家醫(yī)保藥品目錄中，諾西那生鈉注射液名列其中，其適應癥是罕見病脊髓性肌萎縮癥，簡稱SMA。

SMA是一種遺傳性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，如果患者不能得到及時治療，最終會喪失行走能力，出現(xiàn)呼吸肌無力，甚至發(fā)生呼吸衰竭而死亡。

福建省醫(yī)保局迅速推動國家談判藥品落地：每支近70萬元的諾西那生鈉注射液，從2022年1月1日起降低至每支3萬余元，并納入醫(yī)保統(tǒng)籌基金支付范圍。

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“兒子2歲多了，在他9個月的時候確診SMAII型，我的心都碎了，看到他連翻身都需要人幫助，真的很想給他用上特效藥，但一年需要100多萬元，根本無法承受。”來自廈門的吳女士介紹，2022年2月23日，兒子終于在福建醫(yī)科大學附屬協(xié)和醫(yī)院打了諾西那生鈉注射液，期盼他越來越好，能和正常的孩子一樣上學、玩耍。

由于研發(fā)成本高、用藥人群少等原因，一些罕見病治療藥物的年均費用普遍要數(shù)十萬元，甚至數(shù)百萬元，這對許多家庭而言就是天文數(shù)字。

“讓罕見病患者有藥可用、把藥用好、用上好藥，已經(jīng)從共識轉(zhuǎn)化為密集行動。”福建省醫(yī)保局負責人介紹，迄今已有超過80種罕見病治療藥品納入國家醫(yī)保藥品目錄名單并在福建落地，這為福建罕見病患者帶來更多福音。

罕見病患者自付費用大幅降低

據(jù)介紹，重癥肌無力作為一種罕見病，早期多數(shù)人僅累積眼肌，出現(xiàn)為單眼或雙眼上瞼下垂，活動后加重，休息后減輕，表現(xiàn)為“晨輕暮重”。如不及時治療，癥狀會逐漸加重，累積四肢肌后出現(xiàn)站起來或爬樓梯困難的癥狀，嚴重影響日常生活，危重時可危及生命。

“艾加莫德的作用機制獨特，在起效時間、療效、安全性等方面特點突出，有望為患者實現(xiàn)疾病緩解和癥狀控制，從而達到疾病癥狀與治療副作用均最小化的‘雙達標’理想治療狀態(tài)。”福州市第一總醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科一科主任林德琳介紹。

林德琳表示，納入醫(yī)保目錄前，按照1年5個治療周期計算，全身型重癥肌無力患者使用艾加莫德的年治療費用約為40萬元；納入醫(yī)保后，住院患者報銷比例為51%至74%，按照1年5個治療周期，符合報銷條件的患者，醫(yī)保報銷后年治療個人自付費用降至最低5萬元至6萬元。

罕見病藥品納入“雙通道”管理

福建在國家談判藥品的落地上持續(xù)保持著多部門高效協(xié)同、多措并舉，從而確保讓患者買得到、用得上、能報銷。

“為更好滿足廣大參?；颊吆侠淼挠盟幮枨?，我們聯(lián)合福建省衛(wèi)健委下發(fā)了有關加快國家談判藥品落地的通知，并將罕見病藥品納入我省‘雙通道’管理藥品范圍。”福建省醫(yī)保局相關負責人介紹。

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“雙通道”管理是指通過定點醫(yī)療機構(gòu)和定點零售藥店兩個渠道，滿足國家談判藥品供應保障、臨床使用等方面的合理需求，并同步納入醫(yī)保報銷的機制。而原先的“單通道”只能將在定點醫(yī)療機構(gòu)發(fā)生的購藥費用納入醫(yī)保統(tǒng)籌基金報銷。

同時，福建省醫(yī)保局助力罕見病患者在參保地就地就近治療用藥，避免異地就醫(yī)增加個人負擔。比如，2021年底SMA患者在全省只能在福州、廈門2個統(tǒng)籌區(qū)的3所醫(yī)院接受鞘內(nèi)注射治療，現(xiàn)在基本上可直接在參保地用藥。

為方便患者看病就醫(yī)，福建省醫(yī)保局將罕見病藥品都納入了福建單列門診統(tǒng)籌支付藥品范圍。不需住院的患者，在門診就醫(yī)購買罕見病藥品的費用也可以納入醫(yī)保統(tǒng)籌基金支付。

此外，為了方便參?；颊吡私馑幤纺夸浨闆r，福建省醫(yī)保局積極作為，在“閩政通App”和福建省醫(yī)保局官微小程序公開公布藥品的配備情況，供廣大參保人員查詢。

罕見病需早篩查早診斷早治療

記者了解到，罕見病如果能夠早期識別、早期診治，是可以有效改善患者癥狀的。由北京協(xié)和醫(yī)院、中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會、中國醫(yī)院協(xié)會、中國研究型醫(yī)院學會牽頭發(fā)起中國罕見病聯(lián)盟（網(wǎng)址：https://www.chard.org.cn），目前已經(jīng)上線了100多種罕見病的臨床表現(xiàn)、鑒別診斷等，為罕見病患者提供公益性的診療指南。

來源：福州晚報