人們常說(shuō)：“有啥別有病，沒(méi)啥別沒(méi)錢。”而對(duì)于一些罕見(jiàn)病患者來(lái)說(shuō)，高昂的藥費(fèi)足以讓他們的家庭步履維艱，甚至陷入絕望。
備受關(guān)注的2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判中，曾經(jīng)近70萬(wàn)元一支的諾西那生鈉注射液，經(jīng)過(guò)8輪“靈魂砍價(jià)”后，被“殺”到3.3萬(wàn)元，醫(yī)保還可報(bào)銷一定比例。
“這是我們晴晴（化名）的‘救命藥’，也是給我們家最好的元宵節(jié)禮物！”2月15日，寧德師范學(xué)院附屬寧德市醫(yī)院兒科病房?jī)?nèi)，晴晴媽媽激動(dòng)地說(shuō)。
當(dāng)天，6歲的晴晴在該院成功鞘內(nèi)注射基因治療藥物“諾西那生鈉”，成為“天價(jià)藥”大幅降價(jià)并納入醫(yī)保目錄后，寧德首位受益的患兒。
絕望：
孩子患上罕見(jiàn)病
2016年，可愛(ài)的晴晴出生，給家里帶來(lái)了無(wú)限歡樂(lè)。然而，在晴晴一歲多的時(shí)候，家人發(fā)現(xiàn)她走路姿勢(shì)有些異常。
“剛開(kāi)始以為是腳有問(wèn)題，自己上網(wǎng)查了很多資料，帶晴晴到醫(yī)院進(jìn)行了康復(fù)訓(xùn)練，但都沒(méi)有效果。”晴晴的媽媽還帶著晴晴去了福州的醫(yī)院進(jìn)行全面檢查，也查不出病因，直到2017年1月，晴晴被確診為脊髓性肌萎縮癥。
據(jù)寧德師范學(xué)院附屬寧德市醫(yī)院兒科副主任醫(yī)師錢豐介紹，脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見(jiàn)的染色體隱性遺傳病。國(guó)內(nèi)有2萬(wàn)至3萬(wàn)患者，根據(jù)現(xiàn)有資料，寧德目前有12名患兒。肌肉無(wú)力是這種罕見(jiàn)病最典型的癥狀。而目前唯一有效的藥物，只有諾西那生鈉注射液。
失望：
無(wú)力承擔(dān)天價(jià)藥
“晴晴確診后，諾西那生鈉注射液在美國(guó)剛剛上市，一針要100多萬(wàn)元，我們根本負(fù)擔(dān)不起。”晴晴的媽媽表示，他們一直在關(guān)注這個(gè)藥。2019年4月，諾西那生鈉注射液進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)，但每針的價(jià)格仍然要近70萬(wàn)。
“如果一針能解決問(wèn)題，我們?cè)义佡u鐵也要給孩子用，但醫(yī)生告訴我們，這個(gè)病的治療是長(zhǎng)期的。”晴晴媽媽說(shuō)。原來(lái)，諾西那生鈉注射液通過(guò)鞘內(nèi)注射給藥，可以改善患者運(yùn)動(dòng)功能、提高生存率，改變脊髓性肌萎縮癥的自然病程，但注射第一針后，要在14天、28天、63天后再分別注射，以后每4個(gè)月注射一次，很多家庭確實(shí)無(wú)力承擔(dān)。
晴晴的媽媽感覺(jué)，天快塌了。
希望：
政策保障治療路
“太好了，晴晴有救了！”2021年11月，在國(guó)家醫(yī)保目錄藥品談判現(xiàn)場(chǎng)，談判代表通過(guò)8輪“靈魂砍價(jià)”，將諾西那生鈉注射液的價(jià)格“殺”到3.3萬(wàn)元，晴晴的媽媽看著談判視頻激動(dòng)地叫出了聲。
緊接著，又傳來(lái)好消息：2021年12月，諾西那生鈉注射液進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保名錄。“從來(lái)沒(méi)想到這個(gè)藥能進(jìn)醫(yī)保，不管能報(bào)銷多少，我們都感覺(jué)負(fù)擔(dān)又減輕了好多。”晴晴的媽媽高興不已，她立即打電話咨詢哪幾家醫(yī)院有諾西那生鈉注射液，“剛開(kāi)始，省里只有少數(shù)幾家醫(yī)院有諾西那生鈉注射液，為了治療方便，我就打電話給市醫(yī)院，問(wèn)他們能不能采購(gòu)這個(gè)藥。”
在得知患者家屬的需求后，寧德師范學(xué)院附屬寧德市醫(yī)院黨委書(shū)記陳子春、院長(zhǎng)吳光輝高度重視，立即組織藥事委員會(huì)和兒科醫(yī)護(hù)團(tuán)隊(duì)開(kāi)會(huì)，研究藥物采購(gòu)和治療事宜，決定將諾西那生鈉納入該院藥品采購(gòu)目錄。在吳光輝院長(zhǎng)的牽頭下，兒科主任鄭明平立即開(kāi)始組建治療團(tuán)隊(duì)，藥學(xué)部著手藥品采購(gòu)事宜。醫(yī)院成立了SMA多學(xué)科治療團(tuán)隊(duì)，包括神經(jīng)發(fā)育專業(yè)組、兒童ICU專業(yè)組、影像學(xué)專業(yè)組、麻醉專業(yè)組、康復(fù)醫(yī)學(xué)科專業(yè)組以及護(hù)理專業(yè)組。
2月15日9時(shí)45分，已接受局部麻醉的晴晴被醫(yī)護(hù)人員抱著側(cè)臥在床上，頭膝臥位，兒科副主任醫(yī)師錢豐留取和藥物等量的腦脊液后，緩緩將5毫升諾西那生鈉注射液注入晴晴腰椎蛛網(wǎng)膜下腔。10時(shí)，注射順利完成，晴晴生命征平穩(wěn)，無(wú)特殊不適。
“在晴晴之后，當(dāng)天我們又為另一例脊髓性肌萎縮癥患兒鞘內(nèi)注射諾西那生鈉。這兩例治療的成功開(kāi)展也為今后更高難度的SMA鞘內(nèi)注射治療積累了寶貴的經(jīng)驗(yàn)，鋪筑了寧德市兒童SMA的治療之路。”錢豐表示。
來(lái)源：新寧德
